Miscellaneous
Patienter med sällsynta genetiska sjukdomar har begränsade behandlingsalternativ. Det finns idag ungefär 7 000 sällsynta sjukdomar men för 95 procent av dessa saknas godkända behandlingar. Patienterna ser positivt på möjligheterna som genterapi innebär, men uttrycker en oro över att de inte ska få tillgång till behandlingarna. ----more---- I avsnitt tre djupdyker vi i patientperspektivet. Patientföreträdarna delar också med sig av sina ”önskelistor” samt diskuterar vilken roll de själva spelar när nya behandlingar tas fram. Deltagare: Malin Parkler, vd, Pfizer Sverige Rafif Makboul, styrelseledamot, Insamlingsstiftelsen för muskeldystrofiforskning Stephanie Juran, projektledare/utredare, Riskförbundet Sällsynta diagnoser PP-PFE-SWE-0576 augusti 2020